• IQS colabora en la investigación de la terapia génica con nanopartículas para la Distrofia Muscular de Duchenne
Lunes, 07 Septiembre, 2020
IQS School of Engineering

Investigadores del Grupo de Ingeniería de Materiales (GEMAT) de IQS colaboran en el desarrollo terapias contra la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética rara que se caracteriza por la debilidad muscular.

Actualmente, se está trabajando en dos proyectos que cuentan con el apoyo de la Asociación Duchenne Parent Project España, la más importante del país. Un primer proyecto liderado por el Dr. Salvador Borrós (GEMAT) tiene como objetivo utilizar vectores víricos para tratar la enfermedad mediante terapia génica. El segundo proyecto, que cuenta con la colaboración del Dr. David Sánchez-García (GEMAT) y la Dra. Amelia Aránega de la Universidad de Jaén, busca paliar algunos de los efectos de la enfermedad para mejorar las condiciones de vida de los pacientes.

IQS y la Asociación Duchenne Parent Project España colaboran en la investigación de esta enfermedad desde 2014. Fue entonces cuando la citada Asociación premió y financió un proyecto realizado por el GEMAT en colaboración con la Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y el Hospital Universitario Vall d’Hebron (HUVH) y que sirvió para demostrar la acumulación de nanopartículas en el tejido afectado por la enfermedad.

La DMD es considerada una enfermedad rara que se diagnostica durante la infancia y afecta a uno de cada 3.500 niños en el mundo, con unos 20.000 casos nuevos cada año. Se trata de un desorden progresivo del músculo que causa la pérdida de su función, y hace que los afectados acaben perdiendo totalmente su independencia.

El Día Mundial de la Concienciación de Duchenne 2020, dedicado al cerebro
El 7 de septiembre se celebra anualmente el Día Mundial de la Concienciación de Duchenne. En 2020, la efeméride está dedicada a las afectaciones cerebrales. La enfermedad sufrida en este músculo puede causar problemas como dificultades de aprendizaje y problemas de comportamiento como TDA, TDAH, TOC y autismo.

Aunque este aspecto neurológico crucial está reconocido desde 1861, en las últimas décadas, la mayoría de los esfuerzos se han centrado en mejorar los resultados relacionados con la debilidad muscular. Por ello, las asociaciones reclaman una detección temprana de la enfermedad a través de pruebas apropiadas, una mayor investigación y una mejor atención para este aspecto de la enfermedad.